Vutrisiran
Vutrisiran是一种基因沉默药物，用于治疗转甲状腺素蛋白介导的（ATTR）淀粉样变性，这是一种罕见的疾病，其中异常TTR蛋白在心、神经和其他组织中形成淀粉样沉积。通过减少TTR蛋白的产生，它有助于防止进一步积累淀粉样沉积。
Vutrisiran是一种RNA干扰治疗药物，可降低TTR蛋白的产生，用于治疗ATTR淀粉样变性。
关键信息一览
- ATC
- N07XX18
- RxNorm
- 2604578
- 通用名
- Vutrisiran
- 药物类别
- atc-n07
- 商品名
- Amvuttra
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- prefilled syringe
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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请勿使用本信息进行自我诊断或替代医生的建议。在开始、停止或更换任何药物之前，请务必咨询合格的医疗服务提供者。如果您认为自己可能出现医疗紧急情况，请立即拨打当地急救电话。
用法用量
- Usual dose
- 每日两次，每次500mg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 每日两次，每次250mg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 每日400mg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每日一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
8 个群组妊娠期
一般尽可能避免
仅在收益大于对胎儿的潜在风险时使用；与医疗保健提供者讨论
定期产前监测
请谨慎使用并监测不良反应。
哺乳期
一般停用或避免
尚不清楚vutrisiran是否通过人乳排泄；应停止或避免母乳喂养
监测婴儿不良反应
儿童
儿童青少年不推荐
vutrisiran未获批准用于儿科患者；安全性和有效性尚未确立
不适用
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
老年人
65岁及以上老年人无需调整剂量
无需根据年龄单独调整剂量；监测不良反应
常规临床监测
肾功能不全
轻中度无需调整剂量
轻至中度肾功能损害无需调整剂量
常规肾功能监测
肾功能不全
重度谨慎使用
谨慎使用；严重肾功能损害数据有限；密切监测
密切监测肾功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻中度无需调整剂量
轻至中度肝功能损害无需调整剂量
常规肝功能监测
肝功能不全
重度谨慎使用
严重肝功能损害时谨慎使用；数据有限
密切监测肝功能
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
FDA批准年份
FDA批准用于hATTR多发性神经病
药物类别
siRNA药物类别
适应症
治疗适应症
作用机制
药效学机制
用于治疗伴有多发性神经病的成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的（hATTR）淀粉样变性，也可用于ATTR淀粉样变性合并心肌病。
Vutrisiran是一种双链siRNA，与GalNAc偶联，可特异性靶向并降解TTR mRNA，从而通过RNA干扰减少突变型和野生型TTR蛋白的产生。
每3个月由医护人员进行皮下注射。常见副作用可能包括注射部位反应、关节痛和呼吸困难。应监测患者血清维生素A水平下降情况，因为TTR携带视黄醇。治疗期间应定期评估疗效。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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