Voretigene Neparvovec

Vyjuvek适用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB），这是一种罕见的遗传疾病，患者缺乏功能性的VII型胶原蛋白，导致皮肤脆弱，在轻微摩擦或外伤时容易起疱和撕裂。

Vyjuvek是一种非病毒基因治疗凝胶，可将功能性的COL7A1基因直接递送至伤口。一旦使用，该基因使皮肤细胞能够产生VII型胶原蛋白，这是一种关键蛋白质，有助于将皮肤各层锚定在一起并促进伤口愈合。

Vyjuvek为外用于伤口的凝胶，不得用于活动性感染、眼睛内或周围、或黏膜表面。作为品牌药物，其由Krystal Biotech生产，代表了治疗DEB根本原因而非仅管理症状的新方法。