Tafamidis

Vyndaqel适用于成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的治疗，包括由TTR基因突变引起的遗传性形式和随年龄增长而发生的野生型ATTR-CM（无已知遗传病因）。它有助于降低心血管相关住院和死亡的风险。

Vyndaqel含有tafamidis（氯苯唑酸），它与转甲状腺素蛋白（TTR）结合并稳定其正常的四聚体结构。通过阻止TTR解离成错误折叠并聚集的单体，它减少了沉积在心肌中导致心肌病的淀粉样纤维的形成。

Vyndaqel以胶囊剂型供口服使用。常见副作用可能包括疲劳、头晕或胃肠道症状。患者应告知医生其正在服用的所有药物，因为可能发生药物相互作用。治疗应由有淀粉样变性管理经验的医生启动和监测。未经医生建议，不应擅自停药。