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Vyondys 53适用于经基因检测确认存在DMD基因外显子53跳跃突变（exon 53跳跃致病变异）的杜氏肌营养不良症患者。约占所有DMD病例的8-10%。该药物适用于符合上述基因检测标准的所有年龄段患者。

Vyondys 53是一种反义寡核苷酸，可特异性结合肌营养不良蛋白前mRNA的外显子53。该结合导致细胞机器在mRNA加工过程中跳过外显子53，从而产生一种截短但部分有功能的肌营养不良蛋白。这种截短的肌营养不良蛋白可以为肌纤维提供一定的保护益处，可能减缓疾病进展。

Vyondys 53通过每周静脉输注给药。常见副作用可能包括头痛、发热和腹痛。严重风险包括潜在的肾脏毒性，需要在治疗期间定期监测肾功能。也可能引起输液相关反应。该药物专门适用于存在外显子53跳跃突变的DMD患者，不适用于其他类型的肌营养不良症。治疗应由有DMD管理经验的医生启动和监测。