米格列斯特

Yargesa适用于治疗有GLA基因敏感突变的12岁及以上成人及青少年法布里病。法布里病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，可影响多个器官系统，包括肾脏、心脏和神经系统。

Yargesa含有米加司他，一种药理学伴侣，可选择性结合并稳定α-半乳糖苷酶A（GLA），即法布里病患者体内缺乏的酶。通过稳定该酶，有助于促进其正确转运至溶酶体，在那里分解积累的Gb3。

Yargesa通常隔日口服一次。服药时不应进食——患者需在服药前至少2小时和服药后2小时内禁食。常见副作用可能包括头痛、恶心和尿路感染。治疗应在熟悉法布里病管理的专科医生监督下进行。