米格鲁他
发布:2026年7月26日更新:2026年8月25日
Zavesca（米格鲁他）是一种口服药物，用于治疗1型戈谢病，这是一种罕见的遗传性疾病，其特征是细胞内脂肪物质的积累。它通过抑制参与产生这些脂肪物质的酶，从而减少体内脂肪物质的积累。
摘要速览
Zavesca是一种口服戈谢病1型治疗药物，通过抑制关键酶来减少脂肪物质积聚。
关键信息一览
- RxNorm
- 356766
- 通用名
- Zavesca
- 药物类别
- brand-name
- 商品名
- —
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- —
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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Zavesca适用于治疗成人轻度至中度1型戈谢病。可作为一线治疗方案，或用于无法接受酶替代疗法的患者。
Zavesca可抑制葡萄糖神经酰胺合酶，该酶负责产生葡萄糖神经酰胺。通过减少这种脂肪物质的生成，它可降低其在细胞中的积聚，尤其在肝脏、脾脏和骨髓中。
常见副作用包括腹泻、体重减轻、腹痛和震颤。应监测患者是否出现周围神经病变和神经系统症状恶化。肾功能损害患者应谨慎使用本品。
官方药品说明书
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