Zokinvy

Zokinvy适用于治疗Hutchinson-Gilford早衰综合征(HGPS)，以及适用于12个月及以上患有某些加工缺陷型早衰样层粘连蛋白病（携带LMNA杂合突变并伴有类前体蛋白积累，或携带纯合或复合杂合ZMPSTE24突变）的患者。

Zokinvy是一种法尼基转移酶抑制剂，通过阻断负责将法尼基基团附着到蛋白质上的酶发挥作用。在早衰症及相关疾病中，一种名为前体蛋白的有缺陷蛋白质会积累并造成细胞损伤。通过抑制这一过程，Zokinvy有助于减少前体蛋白的积累，并可能延缓疾病症状的进展。

由于Zokinvy针对罕见疾病的特殊适应症，目前仅通过受限分销计划提供。常见副作用可能包括胃肠道症状，如呕吐、腹泻和恶心。应监测患者的潜在肝酶升高及其他不良反应。治疗应由有早衰样综合征患者管理经验的医生启动和监督。