Onasemnogene Abeparvovec

Zolgensma适用于治疗2岁以下患者的脊髓性肌萎缩症（SMA），包括1型SMA（最严重类型）患者以及通过新生儿筛查发现的症状前患者。

Zolgensma是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，可将功能性运动神经元存活基因（SMN）直接递送至运动神经元细胞。改造后的病毒（AAV9）将SMN基因携带进入细胞，使细胞能够产生运动神经元存活和功能所必需的SMN蛋白。

Zolgensma作为单次静脉输注给药，仅限一次性使用。潜在严重副作用包括急性肝损伤、血小板减少和心脏毒性。患者需要定期监测肝功能和血小板计数。该治疗不穿过血脑屏障，因此不能直接纠正中枢神经系统的SMN缺乏。