Dclre1c欠損症による重症複合免疫不全症 C1865370
この型のSCIDは、免疫細胞におけるDNA修復に影響を与える突然変異によって引き起こされます。乳児は、T細胞およびB細胞機能が欠如しているため、繰り返し感染を起こします。造血幹細胞移植または遺伝子療法は、早期に実施すれば、根治の可能性を提供します。
要点一覧
- ICD-10
- D81.0、D81.1
- ICD-11
- 3A00.0
- 器官系
- immunologic
- 重症度
- 重度
- 慢性
- true
症状と徴候
この疾患を示している可能性のある一般的な症状と徴候。
警告サイン — すぐに受診してください
重度の反復性感染症
放射線誘発性組織障害
全身症状
(immunologic)日常生活の機能に著しい影響を与える重大な症状です。
頻度: すべての段階でよく見られます
発育不全
(全身)湿疹様皮膚発疹
(皮膚)診断と検査
この疾患の診断方法と、検査結果の意味。
初期スクリーニング検査
標準的な診断検査
陽性結果: 診断基準は、資格を有する医療従事者が判断する必要があります。[内容は医学レビュー待ちです。]
検査結果は、資格を有する医療従事者が解釈する必要があります。[内容は医学レビュー待ちです。]
治療の選択肢
エビデンスに基づく治療アプローチ。
第一次選択治療
定期的な評価を伴う配合剤治療レジメン
医療従事者による定期的なモニタリングを行いながらの積極的な治療が推奨されます。
造血幹細胞移植
完全一致したドナー細胞を用いた早期の移植は、DCLRE1C欠損症による重症複合免疫不全症(SCID)に対する標準的な根治療法であり、生後3.5ヶ月未満に実施した場合に最も良好な転帰が得られます。
遺伝子治療
レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターを用いて機能的なDCLRE1C(ARTEMIS)遺伝子を導入する自家造血幹細胞遺伝子治療であり、適合ドナーがいない場合の代替手段となります。
その他の治療選択肢
広域感染予防
個々の危険因子や曝露歴に合わせて調整された複数の抗菌薬を使用し、細菌、ウイルス、真菌、原虫に対する予防投与を組み合わせます。
薬物療法無菌的保護環境の導入
病原体への曝露を防ぐため、HEPAフィルター、陽圧室、食品安全対策、厳格な面会者プロトコルを含む、感染のない生活環境の構築を行います。
生活習慣栄養サポート
免疫機能と回復をサポートするため、十分なタンパク質、微量栄養素、カロリー摂取を重視した最適化された栄養補給を行い、必要に応じて経腸栄養を補給します。
食事療法医療機関を受診すべきとき
直ちに医療機関を受診すべきサインを見分けましょう。
24 時間以内に受診してください
この状態の悪化を示唆する可能性のある中等度から重度の症状です。早めの受診をお勧めします。
症状が急速に悪化した場合は主治医に連絡するか、緊急診療を受けてください。生命を脅かす症状がある場合は、救命救急センターを受診してください。
よくある質問
このトピックに関する一般的な質問です。
DCLRE1C欠損症による重症複合免疫不全症(C1865370)とは何ですか?
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一般出典と参考文献
このコンテンツの作成に使用された信頼できる医学情報源です。
Cuvelier GDE, Logan C, Peake J, et al.造血干细胞移植治疗SCID的临床实践指南:加拿大共识声明。Blood. 2022.
Pannicke U, Honig M, Schulze I, et al. DCLRE1C(Artemis)突变引起的SCID:临床特征与分子机制综述。J Clin Immunol. 2020.
Haddad E, Logan BR, Griffith LM, et al.造血干细胞移植治疗DCLRE1C缺陷型SCID的多中心临床试验。Lancet Haematol. 2021.
Moshous D, Puck J, Villafranca C, et al. Artemis蛋白在V(D)J重组与免疫系统发育中的作用。Immunol Rev. 2019.
薬剤比較
Dclre1c欠損症による重症複合免疫不全症 C1865370の治療に使われる薬剤を比較。有効性、副作用、費用などを並べて確認できます。
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日:2026年8月20日. · 編集方針を読む