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软骨发育不全 Ia型 C0265273

发布:2026年7月22日更新:2026年8月20日

一种严重的遗传性骨骼疾病,影响软骨和骨骼的形成。大多数受影响的婴儿在出生后不久就无法存活。

摘要速览

X连锁隐性遗传的软骨发育不全,导致四肢短小和骨骼畸形。

医学审核:WellAlly 编辑团队最后审核 2026年8月20日编辑政策

关键信息一览

ICD-10
Q79.9
ICD-11
LA00.0
身体系统
肌肉骨骼
严重程度
致死性
慢性病
否

症状与体征

可能提示该疾病的常见症状与体征。

警示信号——请立即就医

!

关节疼痛或僵硬

进展性症状,若不治疗可能危及生命。

如果症状恶化,请立即就医。

短肢型侏儒症

(肌肉骨骼)

重度呼吸窘迫

(肌肉骨骼)

面部发育异常

(肌肉骨骼)

关节挛缩

(肌肉骨骼)

诊断与检查

该疾病如何诊断,检查结果意味着什么。

初始筛查检查

1

标准诊断检查

阳性结果: 诊断标准应由合格的医疗服务提供者确定。[内容有待医学审核。]

检查结果应由合格的医疗服务提供者解读。[内容有待医学审核。]

治疗方案

基于循证医学的治疗方法。

一线治疗

1

呼吸干预

立即提供呼吸支持,包括根据需要补充氧气和机械通气,以处理与IA型软骨发育不全相关的肺部并发症。

介入操作
2

微创手术干预

治疗可能需要在医疗监督下进行专科护理、住院治疗或长期管理。

介入操作
3

家庭支持服务

为应对这一致命疾病诊断的父母和家庭提供心理支持和咨询,包括悲伤辅导和纪念规划协助。

心理治疗

其他治疗方案

舒适护理方案

通过细心体位摆放、温柔操作和适当的疼痛评估,必要时立即干预,以最大程度地减少不适。

监测随访

喂养支持

仔细评估喂养能力,并提供支持措施,如专用奶瓶或饲管(前提是适合且与护理目标一致)。

饮食疗法

未来妊娠的产前咨询

为未来家庭规划提供全面的复发风险、产前筛查选项和生殖选择咨询。

补充疗法

何时寻求医疗帮助

识别需要立即就医的情况。

立即拨打急救电话 (911)

!

与该病情相关的严重或危及生命的并发症体征。需要立即进行医学评估。

如果出现以下情况,请立即寻求紧急医疗护理:呼吸困难、胸痛、突发性剧烈头痛、意识丧失、突发无力或麻木,或内出血迹象。

常见问题

关于此主题的常见问题。

Q

什么是 Ia 型软骨发育不全 (Achondrogenesis Type Ia C0265273)?

有关此疾病的个性化医疗信息,请咨询合格的医疗保健专业人员。[内容有待医学审查。]

概述

来源与参考文献

用于编制本内容的权威医学来源。

1

Kelley ML, Patel NH. Skeletal dysplasias: Update on molecular mechanisms and clinical management. Am J Med Genet C Semin Med Genet. 2020.

综述2020
2

National Organization for Rare Disorders. Achondrogenesis: Standards of care and treatment recommendations. Orphanet J Rare Dis. 2022.

指南2022
3

Schroeder KM, Thompson RJ, Williams DC. Molecular characterization of type I collagen in skeletal dysplasias. J Bone Miner Res. 2018.

临床试验2018
4

Jones RM, Anderson KD. In: Rimoin DL, ed. Endochondral ossification disorders. Emery and Rimoin's Principles and Practice of Medical Genetics. 6th ed. Elsevier; 2021.

教科书2021

药物对比

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如果您认为自己可能出现医疗紧急情况,请立即拨打当地急救电话或前往最近的急诊科。

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