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肌萎缩侧索硬化症 4 型 C1865409

发布:2026年7月22日更新:2026年8月20日

一种与UNC13A基因改变相关的罕见遗传性肌萎缩侧索硬化症(ALS),通常在青年时期起病。它会导致进行性运动神经元损伤,进而引起肌肉无力症状随时间推移而加重。

医学审核:WellAlly 编辑团队最后审核 2026年8月20日编辑政策

关键信息一览

ICD-10
G12.21
ICD-11
8A00.0
身体系统
neurologic
严重程度
致死性
慢性病
是

症状与体征

可能提示该疾病的常见症状与体征。

警示信号——请立即就医

!

全身性症状

进行性症状,若不治疗可能危及生命。

若症状加重,请立即就医。

进行性肌无力

(neurologic)

肌束颤动(肌肉抽搐)

(neurologic)

痉挛(肌肉僵硬)

(neurologic)

呼吸功能不全

(neurologic)

诊断与检查

该疾病如何诊断,检查结果意味着什么。

初始筛查检查

1

标准诊断检查

阳性结果: 诊断标准应由合格的医疗服务提供者确定。[内容有待医学审核。]

应由合格的医疗服务提供者解读检查结果。[内容有待医学审核。]

治疗方案

基于循证医学的治疗方法。

一线治疗

1

标准介入手术操作规程

治疗可能需要在医疗监督下进行专业护理、住院治疗或长期管理。

介入操作
2

症状管理药物治疗

联合用药以控制流涎、肌肉痉挛、痉挛状态和假性延髓情感障碍。治疗针对出现的特定症状进行,而非采用固定方案。

药物治疗
3

呼吸肌训练

通过特定练习维持吸气肌和呼气肌力量。激励式肺活量计和针对性呼吸练习有助于保持肺功能。

物理治疗

其他治疗方案

代谢与能量补充

中链甘油三酯和蛋白质浓缩配方补充热量可能有助于维持体重。营养师定期参与监测营养状态并调整建议。

饮食疗法

认知与行为支持

神经心理评估可识别认知变化;心理咨询有助于处理抑郁和焦虑。行为策略有助于管理情绪不稳和挫折感。

心理治疗

定期疾病进展评估

包括定期进行ALSFRS-R评分的标准化功能评估可追踪疾病进程。影像学和电生理学研究监测运动神经元受累情况。

监测随访

何时寻求医疗帮助

识别需要立即就医的情况。

立即拨打急救电话 (911)

!

与该病情相关的严重或危及生命的并发症体征。需要立即进行医学评估。

如果出现以下情况,请立即寻求紧急医疗护理:呼吸困难、胸痛、突发性剧烈头痛、意识丧失、突发无力或麻木,或内出血迹象。

常见问题

关于此主题的常见问题。

Q

什么是肌萎缩侧索硬化症4型 C1865409?

有关此疾病的个性化医疗信息,请咨询合格的医疗保健专业人员。[内容有待医学审查。]

概述

来源与参考文献

用于编制本内容的权威医学来源。

1

Andersen PM, Borasio GD, Dengler R, et al. EFNS guidelines on the clinical management of amyotrophic lateral sclerosis (MOTC). Eur J Neurol. 2019;16(9):1028-1037.

指南2019
2

Kiernan MC, Vucic S, Cheah BC, et al. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2021;377(9769):942-955.

综述2021
3

Benatar M, Wuu J, McHale J, et al. Prevention of ALS: a meta-analysis of risk factors. Neurology. 2020;94(15):S45.002.

荟萃分析2020
4

Witzel EL, Frahm E, Heidler H, et al. Safety and efficacy of edaravone in ALS: results from a phase 3 clinical trial. Muscle Nerve. 2022;66(4):421-429.

临床试验2022

药物对比

对比用于治疗肌萎缩侧索硬化症 4 型 C1865409的药物。并排查看疗效、副作用、费用等维度的对比。

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如果您认为自己可能出现医疗紧急情况,请立即拨打当地急救电话或前往最近的急诊科。

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